![]() | |
دادههای بالینی | |
---|---|
نامهای دیگر | LMI070; NVS-SM1 |
شناسهها | |
| |
شمارهٔ سیایاس | |
پابکم CID | |
کماسپایدر | |
UNII | |
CompTox Dashboard (EPA) | |
دادههای فیزیکی و شیمیایی | |
فرمول شیمیایی | C22H27N5O2 |
جرم مولی | 393.491 g/mol g·mol−1 |
مدل سه بعدی (جیمول) | |
| |
|
براناپلام (انگلیسی: Branaplam) که با نامهای LMI070 و NVS-SM1 هم شناخته میشود، یک مولکول کوچک انتخابی و پُرقدرت و یک داروی آزمایشی است که توسط شرکت سوئیسی نوارتیس جهت درمان آتروفی عضلانی نخاعی، در حال بررسی و ساخت است.
این دارو یکی از مشتقات پیریدازین است و از طریق تغییر در پیرایش دگرسان (Alternative splicing) در ژن SMN2، تولید پروتئینِ «بقای سلول عصبی حرکتی (SMN)» را افزایش میدهد.[۱][۲]
تا ماه مارس ۲۰۱۷ میلادی، این دارو در فاز ۲ کارآزمایی بالینی در نوزادان مبتلا به نوع ۱ آتروفی عضلانی نخاعی بودهاست.[۳][۴]

منابع
- ↑ Palacino, James; Swalley, Susanne E; Song, Cheng; Cheung, Atwood K; Shu, Lei; Zhang, Xiaolu; Van Hoosear, Mailin; Shin, Youngah; Chin, Donovan N; Keller, Caroline Gubser; Beibel, Martin; Renaud, Nicole A; Smith, Thomas M; Salcius, Michael; Shi, Xiaoying; Hild, Marc; Servais, Rebecca; Jain, Monish; Deng, Lin; Bullock, Caroline; McLellan, Michael; Schuierer, Sven; Murphy, Leo; Blommers, Marcel J J; Blaustein, Cecile; Berenshteyn, Frada; Lacoste, Arnaud; Thomas, Jason R; Roma, Guglielmo; et al. (2015). "SMN2 splice modulators enhance U1–pre-mRNA association and rescue SMA mice". Nature Chemical Biology. 11 (7): 511. doi:10.1038/nchembio.1837. PMID 26030728.
- ↑ "LMI070". SMA News Today. Retrieved 2017-03-10.
- ↑ "An Open Label Study of LMI070 in Type 1 Spinal Muscular Atrophy (SMA)". ClinicalTrials.gov. Retrieved 2017-03-10.
- ↑ "Novartis Releases Update on LMI070 (Branaplam) Clinical Trial". CureSMA. 2017-09-20. Archived from the original on 25 November 2017. Retrieved 2017-10-07.
- مشارکتکنندگان ویکیپدیا. «Branaplam». در دانشنامهٔ ویکیپدیای انگلیسی، بازبینیشده در ۸ دسامبر ۲۰۱۷.